Костномозъчна трансплантация при деца - трансплантация на костен мозък в детска възраст

Костномозъчната трансплантация заменя увредената кръвотворна система на детето със здрава. За много деца това е единственото лечение, което излекува болестта.

Костномозъчната трансплантация при деца, наричана още трансплантация на костен мозък в детска възраст или трансплантация на хематопоетични стволови клетки, дава на детето нови кръвотворни стволови клетки от донор или от собственото тяло на детето. Тя лекува левкемия с висок риск, таласемия, сърповидно-клетъчна болест, апластична анемия, вродени имунни дефицити и някои метаболитни заболявания. Резултатите при деца са добри. В международно проучване с 1000 пациенти със сърповидно-клетъчна болест, повечето от които деца, 91,4 процента са живи и без заболяване пет години след трансплантация от съвместим брат или сестра (Gluckman и сътрудници, Blood, 2017). Тази страница обяснява кои деца се нуждаят от трансплантация, видовете донори, кондициониращата терапия, деня на трансплантацията, изолацията, реакцията присадка срещу приемател, инфекциите, живота след трансплантацията и как семействата от чужбина организират костномозъчна трансплантация при деца в Biruni Hospital в Истанбул.

Какво представлява костномозъчната трансплантация

Откъде идват клетките

Кога детето се нуждае от нея

Трансплантация се препоръчва, когато заболяването не може да бъде излекувано или контролирано със стандартно лечение или когато рисковете от живота с болестта надвишават рисковете от трансплантацията.

• Левкемия, която се е върнала след химиотерапия или която носи генетични промени с висок риск.
• Таласемия майор при дете, което зависи от редовни кръвопреливания на всеки три до четири седмици.
• Сърповидно-клетъчна болест с прекаран инсулт, отклонения при изследване на мозъчните артерии, повтарящи се болкови кризи или остър гръден синдром.
• Тежка апластична анемия, особено при наличие на съвместим донор брат или сестра.
• Тежък комбиниран имунен дефицит и други вродени имунни нарушения.

Заболявания, които лекуваме

Всяко насочване стига до мултидисциплинарен съвет от детски хематолози, онколози, трансплантационни лекари и специалисти по интензивно лечение.

Деца със солиден тумор

Избор на донор

• Децата могат да бъдат донори за брат или сестра, а събирането на костен мозък от дете донор следва строги правила за безопасност.
• Родител донор дава клетки от кръвта или, под анестезия, от тазовата кост.
• Отделен лекар проверява безопасността на донора.

Семействата често питат дали родителят е добър донор. Родителят винаги споделя половината от тъканния тип на детето, а съвременните хаплоидентични методи правят родителите добра възможност, когато няма напълно съвместим донор.

Тъканно типизиране и търсене на донор

Резултати при деца

Числата зависят от заболяването.

При тежък комбиниран имунен дефицит проучване с 240 кърмачета, трансплантирани в 25 северноамерикански центъра между 2000 и 2009 година, установява петгодишна преживяемост от 94 процента при бебета, трансплантирани на възраст три месеца и половина или по-малко, 90 процента при по-големи кърмачета без инфекция и 82 процента при по-големи кърмачета, чиято инфекция е била овладяна преди трансплантацията (Pai и сътрудници, 2014). При сърповидно-клетъчна болест 91,4 процента от пациентите са живи и без заболяване пет години след трансплантация от съвместим брат или сестра, а общата преживяемост достига 92,9 процента (Gluckman и сътрудници, 2017). При остра лимфобластна левкемия с висок риск международното проучване FORUM рандомизира 417 деца и млади хора на възраст от 4 до 21 години, като двугодишната преживяемост е 91 процента при тотално облъчване на тялото и етопозид срещу 75 процента при кондициониране само с химиотерапия, а рецидивите намаляват от 33 процента на 12 процента (Peters и сътрудници, 2021). По-ранната диагноза, по-ранното насочване и по-доброто общо състояние на детето при трансплантацията подобряват тези резултати. Преглеждаме документите бързо. Трансплантацията се планира веднага щом донорът е готов.

При запитване споделяме и собствените данни на нашето отделение.

Кондициониращо лечение

В проучването FORUM смъртните случаи, свързани с лечението, на две години са 2 процента след тотално облъчване на тялото и 9 процента след кондициониране с химиотерапия (Peters и сътрудници, 2021).

Денят на трансплантацията

Ден нула

Донорът в същия ден

Присаждане и изолация

Детето остава в самостоятелна стая с филтриран въздух в нашето отделение за детска трансплантация, а един родител остава в стаята денем и нощем.

Реакция присадка срещу приемател

Децата развиват тежка реакция присадка срещу приемател по-рядко от възрастните, а донор брат или сестра със съвместим тъканен тип дава най-нисък риск.

Внимание за ранните признаци

Родителите се учат да съобщават още същия ден за всеки обрив, разхлабени изпражнения, слаб апетит или пожълтели очи. Ранното лечение действа най-добре.

Инфекции

• Антибиотици, противогъбични и противовирусни лекарства започват, преди кръвните показатели да спаднат.
• Седмични кръвни изследвания проследяват цитомегаловирус, вирус на Epstein-Barr и аденовирус, така че лечението да започне, преди вирусът да причини заболяване.
• Всяка температура се лекува в рамките на един час след първото измерване.

Дългосрочно проследяване

Късни последици

Растежът, пубертетът, плодовитостта, функцията на щитовидната жлеза, сърцето, белите дробове, очите, бъбреците и успехът в училище се проверяват всяка година от екип за дългосрочно проследяване.

Запазване на плодовитостта

Преди кондициониращото лечение обсъждаме замразяване на сперма при момчета в юношеска възраст и на яйчникова или тестикуларна тъкан при по-малки деца, защото високодозовата химиотерапия и лъчелечението могат да причинят безплодие. Изборът принадлежи на семейството.

Семейният живот по време на лечението

Братята и сестрите също са важни.

Брат или сестра донор има нужда от обяснение, внимание и похвала, а братята и сестрите у дома усещат отсъствието на родител и на болното дете. Нашите психолози и социални работници подкрепят всеки член на семейството, подготвят децата за процедурите с истории и игри, подходящи за възрастта им, и помагат на родителите да планират връщането в училище, което става шест до дванадесет месеца след трансплантацията, щом имунната система се възстанови. Никой не остава настрана.

За семейства от чужбина

Цена

Търсенето на несроден донор и транспортирането на клетките добавят такси за регистъра, които посочваме отделно в офертата.